O Ministério da Saúde anunciou uma decisão histórica ao viabilizar no Sistema Único de Saúde (SUS), o uso de medicamento com custo de R$ 7 milhões para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME) tipo 1. O medicamento Zolgensma, considerado um dos mais caros do mundo, será ofertado por meio de um inédito Acordo de Compartilhamento de Risco, garantindo que o pagamento seja atrelado aos resultados alcançados pelos pacientes. O Piauí será um dos 18 estados beneficiados que já possui referência para realização da terapia gênica.
A AME é uma doença rara e degenerativa, que afeta cerca de 287 crianças por ano no Brasil, conforme dados do IBGE. O Zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS para pacientes de até seis meses de idade, desde que não estejam em ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas diárias. Para garantir a sustentabilidade do SUS, o Ministério negociou diretamente com a farmacêutica Novartis o menor preço registrado mundialmente, reduzindo significativamente os custos de um tratamento cujo valor gira em torno de R$ 7 milhões por dose.
O ministro da Saúde, Alexandre Padilha, destacou a importância do avanço: “Pela primeira vez, o SUS vai oferecer essa terapia gênica inovadora. Com isso, o Brasil se junta a um seleto grupo de seis países que disponibilizam esse medicamento na rede pública. Esse acordo transformará a vida de muitas crianças e suas famílias”. Antes da incorporação do Zolgensma, a expectativa de vida de crianças com AME tipo 1 era extremamente reduzida, com alta probabilidade de morte antes dos dois anos.
A implantação do tratamento no SUS ocorrerá em 28 serviços de referência distribuídos em 18 estados, incluindo o Piauí. Os pacientes serão acompanhados por um comitê especializado que monitorará a evolução da terapia pelos próximos cinco anos. O pagamento será feito de maneira escalonada, baseado na evolução motora da criança, sendo suspenso caso haja óbito ou agravamento da doença.
O SUS já oferecia dois medicamentos para AME tipo 1 e 2, o nusinersena e o risdiplam, de uso contínuo. Com a chegada do Zolgensma, a rede pública passa a disponibilizar todas as terapias modificadoras da doença, permitindo ganhos motores expressivos, como a capacidade de engolir, sentar sem apoio e controlar a cabeça.
